遗传性失明婴儿有望治愈

达尔豪西医学院的研究人员发现了一种药物,该药能够在婴儿出生之前预防家族性渗出性视网膜病变(FEVR)引起的失明。

FEVR是一种遗传疾病,它能够阻止视网膜周围的血管形成,减少该组织的血液供应,导致视力逐渐丧失。克里斯·麦克马斯特(Chris McMaster)博士说,该药物已经在动物模型中见效,现在必须确定适当的剂量和安全协议,然后再给孩子们进行临床试验。

 

这一发现离不开眼科专家乔哈尼·罗比塔耶(Johane Robitaille )博士和她的团队在2002年的研究。他们发现,FEVR基因突变会使视网膜的动脉和静脉血管发育不正常。这一基因的确认使其他科学家如麦克马斯特开始寻找方法修复这一突变。

罗比塔耶博士认为,视网膜周围的疤痕组织就是造成失明的原因,而该药物对已经发展的疤痕组织没有作用,所以要抓住早期症状。

如果该药物能够通过治疗新生儿FEVR的临床试验,那么研究人员也希望该药物可以用于治疗另一种新生儿疾病——早产儿视网膜病变(ROP),它是第一世界国家中婴儿失明的首要原因。

罗比塔耶博士认为,从病理角度看,ROP和FEVR类似,如果药物在一个条件下有效,它就可能对另一个也有效。

参考文献:
http://www.medicaldaily.com/cure-fevr-possibly-development-397884

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